Британия — первая в мире одобрила генную терапию для лечения болезней крови

Впервые в мире Великобритания утвердила применение терапии на основе технологии редактирования генома CRISPR для лечения двух наследственных заболеваний. Новое лечение предназначено для помощи людям, страдающим серповидноклеточной анемией и бета-талассемией, оба вызванные генетическими дефектами в гене, отвечающем за производство гемоглобина. Серповидноклеточная анемия диагностирована у 15 тысяч человек в Соединенном Королевстве, а бета-талассемия у примерно 1 тысячи. Методика, известная как Casgevy, была разработана американской компанией Vertex Pharmaceuticals в сотрудничестве со швейцарско-американской Crispr Therapeutics. Процесс лечения включает генетическую модификацию стволовых клеток, извлеченных из костного мозга пациента, и их последующее возвращение в организм. В результате месяца, проведенного в стационаре, тело пациента начинает производить красные кровяные клетки нормальной формы, избегая серповидной. Ранее долгосрочный эффект подобного лечения достигался только трансплантацией костного мозга, требующей подходящего донора, обычно близкого родственника. Клинические испытания продемонстрировали, что 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией и 39 из 42 с бета-талассемией, получивших лечение, отметили улучшение. Тяжелый болевой синдром уменьшился у большинства пациентов с серповидноклеточной анемией, а у добровольцев с бета-талассемией прекратились ежемесячные переливания крови. Мониторинг состояния добровольцев, принявших препарат около года назад, продолжается в различных странах, включая Германию, Италию, Соединенное Королевство, США и Францию. Разработчики Casgevy выражают надежду на возможность пожизненного эффекта, хотя окончательная стоимость лечения пока не определена, сообщает ТАСС....

Британия — первая в мире одобрила генную терапию для лечения болезней крови

Сообщает www.medpulse.ru

 

Опубликовано: 12:27, 20.11.2023

 

Новость из рубрики: Здоровье, Медицина

 

Поделиться новостью: Поделиться новостью в Facebook Поделиться новостью в Twittere Поделиться новостью в VK Поделиться новостью в Pinterest Поделиться новостью в Reddit

 
 

США вторыми в мире разрешили терапию на основе CRISPR 04:09, 10 Дек США вторыми в мире разрешили терапию на основе CRISPR Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению терапию серповидноклеточной анемии, основанную на системе редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства. Страна стала второй ...

JustFit: первая сеть EMS в России 13:28, 18 Мар JustFit: первая сеть EMS в России JustFit – это передовая фитнес-сеть, специализирующаяся на тренировках по электростимуляции мышц (EMS). Это первая сеть EMS, созданная в России, и она быстро стала популярным выбором для энтузиастов фитнеса, которые ищут более эффективные и эффектив...

Онколог Урлова: худеть во время активного лечения рака опасно 03:27, 08 Мар Онколог Урлова: худеть во время активного лечения рака опасно Некоторые пациенты с онкологией в страхе набрать вес исключают целые группы продуктов из рациона или сильно уменьшают суточное потребление калорий. Это приводит к недостаточности питания и ухудшает общее состояние. Предпринимать попытки похудеть луч...

Первая арфистка России родом из селям Голяжье Брянского уезда 20:36, 04 Фев Первая арфистка России родом из селям Голяжье Брянского уезда Глафира Алымова, уроженка села Голяжье, ныне село Отрадное Брянского района, была любимицей Екатерины II и лучшей ученицей первого выпуска Смольного института благородных девиц. Её портрет кисти художника Дмитрия Левицкого сегодня находится в золото...

Врач Тхорикова: гомеопатия может быть полезна для лечения аллергического ринита 02:18, 23 Янв Врач Тхорикова: гомеопатия может быть полезна для лечения аллергического ринита Несмотря на то что в целом гомеопатию относят к лженаукам, есть качественные исследования, подтверждающие её полезность в борьбе с определёнными недугами. К ним относится инфекция верхних дыхательных путей у детей, кровоизлияние после ринопластики и...

Причины высокого уровня сахара в крови 14:03, 01 Авг Причины высокого уровня сахара в крови Работа систем организма зависит от многих показателей, один из них – концентрация глюкозы в крови. Высокий уровень сахара указывает на наличие разнообразных сбоев в функционировании органов и систем, которые небезопасно оставлять без внимания. Прич...

Врач Андреева: никакие продукты не снижают сахар в крови 16:54, 15 Ноя Врач Андреева: никакие продукты не снижают сахар в крови Сделать это могут лишь некоторые алкогольные напитки, но спиртное — точно не то, что нужно диабетику. Самое главное для больного сахарным диабетом второго типа — держать вес в норме и потреблять поменьше углеводов. При сахарном диабете первого типа ...

BMC: кровоизлияние в мозг  это неправильная работа особых клеток крови 11:36, 25 Ноя BMC: кровоизлияние в мозг — это неправильная работа особых клеток крови Свежие открытия исследователей из Калифорнийского университета пролили новый свет на возникновение кровоизлияний в мозгу, обнаруживая неожиданную причину, отличную от предыдущих представлений. Вместо того, чтобы сводить все к повреждению кровеносных...

23:02, 04 Авг История величайших банкротств в мире Банкротство - это явление, которое сопровождает человечество на протяжении многих веков. Великие империи, магнаты и корпорации оказывались на коленях перед финансовыми трудностями. На сайте https://primorye24.ru/news/post/178448-istoriya-velichayshi...

21:36, 09 Дек Зажглись новые звезды в мире бизнеса Предприниматели и топовые специалисты приняли участие в международном конкурсе Best Business Awards. На днях в Москве в ресторане Caspian прошла церемония награждения победителей. Ведущим знакового мероприятия в деловой сфере стал телеведущий канала...

09:00, 09 Мар Что произойдет, если в мире не останется кошек Кошки играют очень важную роль в природе, а мы этого даже не замечаем Чем занимаются домашние кошки на протяжении дня? В основном они, конечно же, спят — считается, что они уделяют этому по 16 часов в сутки. Также они периодически едят, пьют воду, а...

11:54, 15 Дек В Дубае продали самый дорогой пентхаус в мире В Дубаях продали самый дорогой пентхаус в мире. За него вручили 136 миллионов долларов. Дом разместится на знаменитом острове Палм-Джумейра. Однако сами апартаменты еще не существуют, пишет Architectural Digest. Рекордсменом стал объект площадью 22 ...

14:00, 13 Ноя В Лас-Вегасе представили крупнейшее сферическое здание в мире В Лас-Вегасе представили самое большое сферическое здание в мире. Арена MSG Sphere снаружи оборудована огромным экраном и может транслировать любое изображение. Об этом пишет CNN. Стоимость грандиозной постройки - 2,3 миллиарда долларов. Ее высота -...

12:00, 10 Янв Курские дети просили Деда Мороза о мире Новый год – время подарков и сюрпризов, а также почти двух недель каникул для большинства россиян. Курск, исключением не стал. Опуская мрачные геополитические нюансы первых дней 2024-го года, можем смело утверждать, что праздники для курян про...

20:00, 12 Янв 13-летний американец первым в мире прошел «Тетрис» до конца 13-летний подросток из штата Оклахома в США стал первым в мире, кто успешно прошел все уровни оригинальной версии игры «Тетрис» на оригинальном оборудовании. Уиллис Гибсон достиг 157-го уровня и набрал максимальное количество очков —...

15:18, 30 Мар В мире: Эксперты объяснили нежелание ФРГ помогать французским военным на Украине Немецкие СМИ опубликовали выдержки из доклада научной службы бундестага о невозможности применения 5-й статьи устава НАТО в случае, если войска стран альянса будут атакованы на Украине. Почему немецким политикам потребовалось подобное научное и прав...

16:18, 02 Мар В Швейцарии возводят самую высокую в мире башню, напечатанную на 3D-принтере В почти заброшенной деревне Мулегнс в швейцарских Альпах появится многофункциональное культурное пространство – 30-метровая башня, которая станет самой высокой конструкцией в мире, созданной по технологии трехмерной печати. Об этом сообщает Еuronews...

22:54, 26 Окт Зачем в современном мире нужна культура здоровья: мнение врача Мы все слышали аббревиатуру ЗОЖ, все знаем расшифровку – здоровый образ жизни. Но при этом мало кто задумывается, что именно это понятие лежит в основе любой сферы жизни, увеличения дохода, развитии и успешности человека. Доктор Ангелина Шестакова о...

04:45, 07 Ноя Билли Айлиш назвала свой трек Bad Guy глупейшей песней в мире Певица Билли Айлиш считает, что ее трек Bad Guy является глупейшей песней в мире. Об этом она рассказала на шоу Jimmy Kimmel Live! сообщает People. В частности, когда ведущий шоу спросил, есть ли песня, от которой ей сейчас "не по себе", артистка от...

05:36, 16 Янв Компания LG представляет первый в мире беспроводной прозрачный телевизор LG OLED Компания LG Electronics (LG) представляет первый в мире беспроводной прозрачный телевизор LG OLED на выставке CES 2024. LG SIGNATURE OLED T — настоящее технологическое чудо, сочетающее в себе прозрачный 4K OLED экран и беспроводную технологию переда...

08:27, 15 Ноя Виртуальный мир Ван Гога стал крупнейшим в мире потребителем проекторов Panasonic Одновременная работа 40 цифровых выставок Ван Гога демонстрирует, что мир перенял некоторые вирусные приемы у COVID-19 Эпидемия цифровой Ван Гог-мании поразила Северную Америку. Там одновременно планируется работа 40 выставок с проекционной анимацие...

07:18, 04 Апр Самый мощный в мире МРТ-сканер предоставил первые изображения мозга Самый мощный в мире МРТ-сканер предоставил первые изображения человеческого мозга, достигнув нового уровня точности, который, как мы надеемся, прольет больше света на наш загадочный разум и болезни, которые его преследуют. Исследователи из Комиссии ...

16:45, 07 Ноя В открытое море впервые вышел самый крупный в мире круизный лайнер В открытое море впервые вышел самый крупный в мире круизный лайнер Icon of the Seas. Его дебют с пассажирами намечен на 2024 год. Корабль компании Royal Caribbean уже прошел сотни миль и вернулся на причал Meyer Turku в Финляндии, пишет CNN. Верхние...

03:27, 06 Янв Razer Blade 16 (2024) — первый в мире ноутбук с OLED-дисплеем 240 Гц представлен официально Компания Razer анонсировал два новых ноутбука серии Blade в рамках подготовки к выставке CES 2024. Младшая модель, Razer Blade 16, стала первым в мире ноутбуком с 16-дюймовой OLED-панелью с частотой обновления 240 Гц, а Razer Blade 18 получил 18-дюй...