Впервые в мире Великобритания утвердила применение терапии на основе технологии редактирования генома CRISPR для лечения двух наследственных заболеваний. Новое лечение предназначено для помощи людям, страдающим серповидноклеточной анемией и бета-талассемией, оба вызванные генетическими дефектами в гене, отвечающем за производство гемоглобина. Серповидноклеточная анемия диагностирована у 15 тысяч человек в Соединенном Королевстве, а бета-талассемия у примерно 1 тысячи. Методика, известная как Casgevy, была разработана американской компанией Vertex Pharmaceuticals в сотрудничестве со швейцарско-американской Crispr Therapeutics. Процесс лечения включает генетическую модификацию стволовых клеток, извлеченных из костного мозга пациента, и их последующее возвращение в организм. В результате месяца, проведенного в стационаре, тело пациента начинает производить красные кровяные клетки нормальной формы, избегая серповидной. Ранее долгосрочный эффект подобного лечения достигался только трансплантацией костного мозга, требующей подходящего донора, обычно близкого родственника. Клинические испытания продемонстрировали, что 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией и 39 из 42 с бета-талассемией, получивших лечение, отметили улучшение. Тяжелый болевой синдром уменьшился у большинства пациентов с серповидноклеточной анемией, а у добровольцев с бета-талассемией прекратились ежемесячные переливания крови. Мониторинг состояния добровольцев, принявших препарат около года назад, продолжается в различных странах, включая Германию, Италию, Соединенное Королевство, США и Францию. Разработчики Casgevy выражают надежду на возможность пожизненного эффекта, хотя окончательная стоимость лечения пока не определена, сообщает ТАСС....
Сообщает www.medpulse.ru
Опубликовано: 12:27, 20.11.2023
Новость из рубрики: Здоровье, Медицина
Поделиться новостью:
Топ новости часа
Топ новости часа- РФС мечтает провести Евро, крупная победа «Ливерпуля», Хабиб против Лиги 1, Онана и эмодзи гориллы, ЭСК признала ошибку с неудалением за удар Клаудиньо и другие новости...
- Молодёжный образовательный форум ПФО «iВолга» завершился в Самарской области...
- Как Российский экспортный центр помогает продвижению российской продукции на международных маркетплейсах...
- Космическая сокровищница всё ещё заперта: команда OSIRIS-REx столкнулась с трудностями при открытии контейнера с образцами астероида...
- «В ближайшее время покажем народу. Начали новую марку автомобилей производить», – Александр Лукашенко анонсировал сборку люксовых авто Hongqi в Белоруссии...
- Послы стран НАТО и Швеции собрались на экстренное совещание в Будапеште из-за встречи Путина и Орбана...
13:28, 18 Мар JustFit: первая сеть EMS в России JustFit – это передовая фитнес-сеть, специализирующаяся на тренировках по электростимуляции мышц (EMS). Это первая сеть EMS, созданная в России, и она быстро стала популярным выбором для энтузиастов фитнеса, которые ищут более эффективные и эффектив...
14:03, 01 Авг Причины высокого уровня сахара в крови Работа систем организма зависит от многих показателей, один из них – концентрация глюкозы в крови. Высокий уровень сахара указывает на наличие разнообразных сбоев в функционировании органов и систем, которые небезопасно оставлять без внимания.
Прич...
16:54, 15 Ноя Врач Андреева: никакие продукты не снижают сахар в крови Сделать это могут лишь некоторые алкогольные напитки, но спиртное — точно не то, что нужно диабетику. Самое главное для больного сахарным диабетом второго типа — держать вес в норме и потреблять поменьше углеводов. При сахарном диабете первого типа ...
11:36, 25 Ноя BMC: кровоизлияние в мозг — это неправильная работа особых клеток крови Свежие открытия исследователей из Калифорнийского университета пролили новый свет на возникновение кровоизлияний в мозгу, обнаруживая неожиданную причину, отличную от предыдущих представлений. Вместо того, чтобы сводить все к повреждению кровеносных...
23:02, 04 Авг История величайших банкротств в мире Банкротство - это явление, которое сопровождает человечество на протяжении многих веков. Великие империи, магнаты и корпорации оказывались на коленях перед финансовыми трудностями. На сайте https://primorye24.ru/news/post/178448-istoriya-velichayshi...
14:00, 13 Ноя В Лас-Вегасе представили крупнейшее сферическое здание в мире В Лас-Вегасе представили самое большое сферическое здание в мире. Арена MSG Sphere снаружи оборудована огромным экраном и может транслировать любое изображение. Об этом пишет CNN. Стоимость грандиозной постройки - 2,3 миллиарда долларов. Ее высота -...
04:45, 07 Ноя Билли Айлиш назвала свой трек Bad Guy глупейшей песней в мире Певица Билли Айлиш считает, что ее трек Bad Guy является глупейшей песней в мире. Об этом она рассказала на шоу Jimmy Kimmel Live! сообщает People. В частности, когда ведущий шоу спросил, есть ли песня, от которой ей сейчас "не по себе", артистка от...
08:27, 15 Ноя Виртуальный мир Ван Гога стал крупнейшим в мире потребителем проекторов Panasonic Одновременная работа 40 цифровых выставок Ван Гога демонстрирует, что мир перенял некоторые вирусные приемы у COVID-19 Эпидемия цифровой Ван Гог-мании поразила Северную Америку. Там одновременно планируется работа 40 выставок с проекционной анимацие...
22:54, 26 Окт Зачем в современном мире нужна культура здоровья: мнение врача Мы все слышали аббревиатуру ЗОЖ, все знаем расшифровку – здоровый образ жизни. Но при этом мало кто задумывается, что именно это понятие лежит в основе любой сферы жизни, увеличения дохода, развитии и успешности человека. Доктор Ангелина Шестакова о...
16:45, 07 Ноя В открытое море впервые вышел самый крупный в мире круизный лайнер В открытое море впервые вышел самый крупный в мире круизный лайнер Icon of the Seas. Его дебют с пассажирами намечен на 2024 год. Корабль компании Royal Caribbean уже прошел сотни миль и вернулся на причал Meyer Turku в Финляндии, пишет CNN. Верхние...