Впервые в мире Великобритания утвердила применение терапии на основе технологии редактирования генома CRISPR для лечения двух наследственных заболеваний. Новое лечение предназначено для помощи людям, страдающим серповидноклеточной анемией и бета-талассемией, оба вызванные генетическими дефектами в гене, отвечающем за производство гемоглобина. Серповидноклеточная анемия диагностирована у 15 тысяч человек в Соединенном Королевстве, а бета-талассемия у примерно 1 тысячи. Методика, известная как Casgevy, была разработана американской компанией Vertex Pharmaceuticals в сотрудничестве со швейцарско-американской Crispr Therapeutics. Процесс лечения включает генетическую модификацию стволовых клеток, извлеченных из костного мозга пациента, и их последующее возвращение в организм. В результате месяца, проведенного в стационаре, тело пациента начинает производить красные кровяные клетки нормальной формы, избегая серповидной. Ранее долгосрочный эффект подобного лечения достигался только трансплантацией костного мозга, требующей подходящего донора, обычно близкого родственника. Клинические испытания продемонстрировали, что 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией и 39 из 42 с бета-талассемией, получивших лечение, отметили улучшение. Тяжелый болевой синдром уменьшился у большинства пациентов с серповидноклеточной анемией, а у добровольцев с бета-талассемией прекратились ежемесячные переливания крови. Мониторинг состояния добровольцев, принявших препарат около года назад, продолжается в различных странах, включая Германию, Италию, Соединенное Королевство, США и Францию. Разработчики Casgevy выражают надежду на возможность пожизненного эффекта, хотя окончательная стоимость лечения пока не определена, сообщает ТАСС....
Сообщает www.medpulse.ru
Опубликовано: 12:27, 20.11.2023
Новость из рубрики: Здоровье, Медицина
Поделиться новостью:
Топ новости часа
- Агент Ткачева пошутил о 5-летнем контракте с «Авангардом»: «Нас обманули, взяли и подсунули. Они знали, что Володя смотрит варианты в НХЛ, вопрос денег не стоял»...
- Школьники и студенты колледжей Брянской области могут проверить свои знания в отборочных играх всероссийского чемпионата по игре «Что? Где? Когда?»...
- Молодёжный образовательный форум ПФО «iВолга» завершился в Самарской области...
- РФС мечтает провести Евро, крупная победа «Ливерпуля», Хабиб против Лиги 1, Онана и эмодзи гориллы, ЭСК признала ошибку с неудалением за удар Клаудиньо и другие новости...
- Курские онкологи проконсультировали 73 человека на выставке-форуме «Россия»...
- Агент Сафонов о переходе Севикяна в «Ференцварош»: «У Эдгара перед глазами пример Сперцяна, которого «Аякс» не купил из РПЛ»...
04:09, 10 Дек США вторыми в мире разрешили терапию на основе CRISPR Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению терапию серповидноклеточной анемии, основанную на системе редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства. Страна стала второй ...
11:54, 18 Май Британия заменит дорогостоящие ракеты энергетическим оружием Ракеты, стоящие несколько миллионов долларов за единицу, оказываются слишком дорогим оружием против сравнительно недорогих целей, например БПЛА, стоимость которых может быть ниже 20 000 долларов. В ответ на это в Британии решено пересмотреть принцип...
12:55, 01 Июл Какое напольное покрытие выбрать? В доме есть три основных вида полов - деревянный паркет, панели и плитка. Скорее всего, случится так, что вы определитесь с двумя из них - плиткой и паркетом или панелями. Плитка идеально подходит, например, для ванной комнаты, потому что пол там ча...
03:27, 08 Мар Онколог Урлова: худеть во время активного лечения рака опасно Некоторые пациенты с онкологией в страхе набрать вес исключают целые группы продуктов из рациона или сильно уменьшают суточное потребление калорий. Это приводит к недостаточности питания и ухудшает общее состояние. Предпринимать попытки похудеть луч...
15:31, 07 Июн Электрические сушилки для рук - Santehlux В современном мире стремление к гигиене и удобству стало важной частью повседневной жизни. Электрические сушилки для рук от компании Santehlux представляют собой идеальное решение для общественных и частных ванных комнат, обеспечивая быструю и эффек...
14:03, 01 Авг Причины высокого уровня сахара в крови Работа систем организма зависит от многих показателей, один из них – концентрация глюкозы в крови. Высокий уровень сахара указывает на наличие разнообразных сбоев в функционировании органов и систем, которые небезопасно оставлять без внимания. Прич...
02:18, 23 Янв Врач Тхорикова: гомеопатия может быть полезна для лечения аллергического ринита Несмотря на то что в целом гомеопатию относят к лженаукам, есть качественные исследования, подтверждающие её полезность в борьбе с определёнными недугами. К ним относится инфекция верхних дыхательных путей у детей, кровоизлияние после ринопластики и...
11:36, 25 Ноя BMC: кровоизлияние в мозг — это неправильная работа особых клеток крови Свежие открытия исследователей из Калифорнийского университета пролили новый свет на возникновение кровоизлияний в мозгу, обнаруживая неожиданную причину, отличную от предыдущих представлений. Вместо того, чтобы сводить все к повреждению кровеносных...
16:54, 15 Ноя Врач Андреева: никакие продукты не снижают сахар в крови Сделать это могут лишь некоторые алкогольные напитки, но спиртное — точно не то, что нужно диабетику. Самое главное для больного сахарным диабетом второго типа — держать вес в норме и потреблять поменьше углеводов. При сахарном диабете первого типа ...
13:28, 18 Мар JustFit: первая сеть EMS в России JustFit – это передовая фитнес-сеть, специализирующаяся на тренировках по электростимуляции мышц (EMS). Это первая сеть EMS, созданная в России, и она быстро стала популярным выбором для энтузиастов фитнеса, которые ищут более эффективные и эффектив...
20:36, 04 Фев Первая арфистка России родом из селям Голяжье Брянского уезда Глафира Алымова, уроженка села Голяжье, ныне село Отрадное Брянского района, была любимицей Екатерины II и лучшей ученицей первого выпуска Смольного института благородных девиц. Её портрет кисти художника Дмитрия Левицкого сегодня находится в золото...
08:27, 20 Май Первая лига. СКА примет «Аланию», «Акрон» сыграет с «Арсеналом», «Химки» в гостях у «Кубани» В понедельник «Акрон» проведет гостевой матч с тульским «Арсеналом», «Химки» – с «Кубанью». Первая лига 33-й тур СКА Хабаровск – Алания Дата проведения 20 мая, 12.00, «им. Ленина» Онлайн матча Тюмень – КАМАЗ Дата проведения 20 ...
19:00, 12 Окт Первая лига. «Нефтехимик» принимает «Шинник», «Торпедо» разгромило «Сокол», «Урал» одолел «Тюмень», «Сочи» сыграет с «Арсеналом» в воскресенье В субботу «Урал» одолел «Тюмень» (1:0), «Торпедо» разгромило «Сокол» (5:0). В воскресенье «Сочи» сыграет в гостях с тульским «Арсеналом», «Балтика» – с «Аланией». Первая лига 14-й тур Уфа – Черноморец 0:3 (0:2, 0:1) Дата проведения 12 октября,...
23:02, 04 Авг История величайших банкротств в мире Банкротство - это явление, которое сопровождает человечество на протяжении многих веков. Великие империи, магнаты и корпорации оказывались на коленях перед финансовыми трудностями. На сайте https://primorye24.ru/news/post/178448-istoriya-velichayshi...
21:36, 09 Дек Зажглись новые звезды в мире бизнеса Предприниматели и топовые специалисты приняли участие в международном конкурсе Best Business Awards. На днях в Москве в ресторане Caspian прошла церемония награждения победителей. Ведущим знакового мероприятия в деловой сфере стал телеведущий канала...
09:00, 09 Мар Что произойдет, если в мире не останется кошек Кошки играют очень важную роль в природе, а мы этого даже не замечаем Чем занимаются домашние кошки на протяжении дня? В основном они, конечно же, спят — считается, что они уделяют этому по 16 часов в сутки. Также они периодически едят, пьют воду, а...
19:45, 12 Июн Какой город самый холодный в мире? В самом холодном городе на Земле температура опускается до -60 градусов Самым холодным континентом на Земле, как известно, является Антарктида — температура здесь опускается ниже -89,2 градусов по Цельсию. Когда люди впервые стали ее посещать, были ...
03:36, 05 Июн Flashner.ru: Ваш надежный партнер в мире флешек и аксессуаров Сайт Flashner.ru специализируется на оптовой продаже флешек и сопутствующих аксессуаров, предлагая широкий ассортимент продукции, включая пластиковые, металлические, деревянные, кожаные и даже стеклянные и картонные флешки. Кроме того, мы предлагаем...
09:36, 09 Июн Создан самый сильный в мире сверхпроводящий магнит Ученые разработали самый сильный в мире сверхпроводящий магнит на основе железа с помощью искусственного интеллекта, что может стать прорывом для доступных аппаратов МРТ и будущего электрифицированного транспорта. Сверхпроводящие магниты способны со...
12:00, 10 Янв Курские дети просили Деда Мороза о мире Новый год – время подарков и сюрпризов, а также почти двух недель каникул для большинства россиян. Курск, исключением не стал. Опуская мрачные геополитические нюансы первых дней 2024-го года, можем смело утверждать, что праздники для курян про...
11:54, 15 Дек В Дубае продали самый дорогой пентхаус в мире В Дубаях продали самый дорогой пентхаус в мире. За него вручили 136 миллионов долларов. Дом разместится на знаменитом острове Палм-Джумейра. Однако сами апартаменты еще не существуют, пишет Architectural Digest. Рекордсменом стал объект площадью 22 ...
00:00, 02 Ноя Самая маленькая акула в мире — она помещается на ладони Перед вами самая маленькая акула в мире . Источник фото: iflscience.com Когда речь заходит об акулах, мы обычно представляем себе больших морских хищников, способных убить человека за считанные минуты. Однако на самом деле далеко не все эти рыбы кру...
14:00, 13 Ноя В Лас-Вегасе представили крупнейшее сферическое здание в мире В Лас-Вегасе представили самое большое сферическое здание в мире. Арена MSG Sphere снаружи оборудована огромным экраном и может транслировать любое изображение. Об этом пишет CNN. Стоимость грандиозной постройки - 2,3 миллиарда долларов. Ее высота -...
23:00, 05 Июн В мире: Для превращения Мексики во врага США не хватает последней детали Итоги выборов в Мексике показали, что ее граждане в восторге от курса властей, которые вывели страну из-под определяющего влияния США. Вашингтон потерял Мексику, как ранее потерял большую часть Латинской Америки, но для закрепления его фиаско нужно ...
02:36, 01 Июн В мире стало больше аномально жарких дней. Чем это грозит? Экстремальная жара во всем мире набирает обороты. Изображение: www.princeton.edu Изменение климата уже оказывает влияние на повседневную жизнь, включая здоровье и экосистемы, от которых мы зависим. Ситуация осложняется тем, что даже сокращение глоба...
20:00, 12 Янв 13-летний американец первым в мире прошел «Тетрис» до конца 13-летний подросток из штата Оклахома в США стал первым в мире, кто успешно прошел все уровни оригинальной версии игры «Тетрис» на оригинальном оборудовании. Уиллис Гибсон достиг 157-го уровня и набрал максимальное количество очков —...
11:09, 05 Май В мире: Шведские банды расцвели из-за особой работы с полицией О жестокости и влиятельности преступных группировок в Швеции давно слагают легенды, которые плохо вписываются в представление об этой стране как о благополучном государстве. Но лишь недавно был раскрыт один из «секретов успеха» ОПГ: они нашли особый...
02:54, 05 Июн В мире растет количество грибковых инфекций. Почему это происходит и чем грозит? Влияние изменения климата и стихийных бедствий на грибковые инфекции. Изображение: www.futurity.org По мере того, как средняя температура на планете растет, а число аномально жарких дней увеличивается, некоторые виды животных и растений приспосаблив...
04:45, 07 Ноя Билли Айлиш назвала свой трек Bad Guy глупейшей песней в мире Певица Билли Айлиш считает, что ее трек Bad Guy является глупейшей песней в мире. Об этом она рассказала на шоу Jimmy Kimmel Live! сообщает People. В частности, когда ведущий шоу спросил, есть ли песня, от которой ей сейчас "не по себе", артистка от...
04:54, 20 Апр В мире зацвела альпийская пуйя — это происходит только раз в 20 лет, и у нас есть фотографии Цветы альпийской пуйи. Источник фотографии: plantlust.com В 2021 году работники Ботанического сада Кембриджского университета поделились радостной новостью: у них расцвел редкий кактус Selenicereus wittii. В дикой среде это растение произрастает тол...
08:27, 15 Ноя Виртуальный мир Ван Гога стал крупнейшим в мире потребителем проекторов Panasonic Одновременная работа 40 цифровых выставок Ван Гога демонстрирует, что мир перенял некоторые вирусные приемы у COVID-19 Эпидемия цифровой Ван Гог-мании поразила Северную Америку. Там одновременно планируется работа 40 выставок с проекционной анимацие...
05:36, 16 Янв Компания LG представляет первый в мире беспроводной прозрачный телевизор LG OLED Компания LG Electronics (LG) представляет первый в мире беспроводной прозрачный телевизор LG OLED на выставке CES 2024. LG SIGNATURE OLED T — настоящее технологическое чудо, сочетающее в себе прозрачный 4K OLED экран и беспроводную технологию переда...
07:18, 04 Апр Самый мощный в мире МРТ-сканер предоставил первые изображения мозга Самый мощный в мире МРТ-сканер предоставил первые изображения человеческого мозга, достигнув нового уровня точности, который, как мы надеемся, прольет больше света на наш загадочный разум и болезни, которые его преследуют. Исследователи из Комиссии ...
16:18, 02 Мар В Швейцарии возводят самую высокую в мире башню, напечатанную на 3D-принтере В почти заброшенной деревне Мулегнс в швейцарских Альпах появится многофункциональное культурное пространство – 30-метровая башня, которая станет самой высокой конструкцией в мире, созданной по технологии трехмерной печати. Об этом сообщает Еuronews...
15:18, 30 Мар В мире: Эксперты объяснили нежелание ФРГ помогать французским военным на Украине Немецкие СМИ опубликовали выдержки из доклада научной службы бундестага о невозможности применения 5-й статьи устава НАТО в случае, если войска стран альянса будут атакованы на Украине. Почему немецким политикам потребовалось подобное научное и прав...
22:54, 26 Окт Зачем в современном мире нужна культура здоровья: мнение врача Мы все слышали аббревиатуру ЗОЖ, все знаем расшифровку – здоровый образ жизни. Но при этом мало кто задумывается, что именно это понятие лежит в основе любой сферы жизни, увеличения дохода, развитии и успешности человека. Доктор Ангелина Шестакова о...
08:54, 18 Апр Представлен новый Mercedes-AMG C63 2024 с самым мощным в мире четырехцилиндровым мотором Mercedes-AMG C63 2024 выходит в Соединенных Штатах, где на него установлена минимальная цена 85 050 долларов. С пакетом Pinnacle и дополнительными технологиями цена вырастает до 87 100 долларов. Его главным противником является BMW M3, цена которого...
20:09, 06 Май Таам Джа: самая загадочная дыра в мире, у которой невозможно измерить глубину Голубая дыра Таам Джа недалеко от Юкатана. Источник фотографии: livescience.com Примерно 66 миллионов лет назад на Землю упал астероид, который стал причиной вымирания динозавров и многих других древних видов животных. После себя он оставил 180-кило...
16:45, 07 Ноя В открытое море впервые вышел самый крупный в мире круизный лайнер В открытое море впервые вышел самый крупный в мире круизный лайнер Icon of the Seas. Его дебют с пассажирами намечен на 2024 год. Корабль компании Royal Caribbean уже прошел сотни миль и вернулся на причал Meyer Turku в Финляндии, пишет CNN. Верхние...
03:27, 06 Янв Razer Blade 16 (2024) — первый в мире ноутбук с OLED-дисплеем 240 Гц представлен официально Компания Razer анонсировал два новых ноутбука серии Blade в рамках подготовки к выставке CES 2024. Младшая модель, Razer Blade 16, стала первым в мире ноутбуком с 16-дюймовой OLED-панелью с частотой обновления 240 Гц, а Razer Blade 18 получил 18-дюй...
14:36, 01 Июл Вратарь «Ростова» Ханкич о переезде в Россию: «Семья была не слишком счастлива из-за конфликта и событий в мире, но в Австрии ничего не знают о жизни здесь. У меня схожие моральные ценности с русскими» – Помните момент, когда получили предложение из «Ростова»? – Впервые мой агент сказал о варианте с «Ростовом» около месяца назад. В тот момент у меня было два других отличных предложения из Голландии и Болгарии. Но когда я услышал про «Ростов», мы е...
08:00, 06 Сен GoPro Hero и GoPro Hero 13 Black представлены официально. Лучшие экшен-камеры в мире стали ещё круче GoPro Hero 13 Black внешне не отличается от прошлогодней модели. Она также получила встроенное шумоподавление и возможность записи 10-битного видео в G-Log или в формате HLG HDR. Из основных изменений — новый режим серийной замедленной съемки в 720p...