США вторыми в мире разрешили терапию на основе CRISPR

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило к применению терапию серповидноклеточной анемии, основанную на системе редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства. Страна стала второй в мире, разрешившей клиническое использование подобной технологии, после Великобритании, которая приняла такое же решение тремя неделями ранее. Препарат эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy) разработан компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals и предназначен пациентам в возрасте 12 лет и старше. Для его применения у пациента забирают кроветворные стволовые клетки костного мозга, в лаборатории с помощью экса-цела выключают в них ген BCL11A и вводят обратно в организм. После такой модификации костный мозг начинает вырабатывать фетальный гемоглобин, который берет на себя функции дефектного. Одновременно с экса-целом FDA одобрило генную терапию серповидноклеточной анемии препаратом ловотибеглоген аутотемцел (лово-цел, lovo-cel, торговое название Lyfgenia), созданным биотехнологической компанией Bluebird bio. При его назначении также используют забранные у пациента стволовые клетки костного мозга и с помощью вирусного вектора вводят в них рабочие копии модифицированного гена бета-глобина (βA-T87Q). Возвращенные в организм, такие клетки продуцируют функциональный анти-серповидный гемоглобин AT87Q, который частично замещает патологический гемоглобин S и нормализует форму эритроцитов. Процесс лечения и экса-целом, и лово-целом занимает несколько месяцев, но он необходим лишь однократно....

Сообщает nplus1.ru

Опубликовано: 04:09, 10.12.2023

Новость из рубрики: Наука

Поделиться новостью: Поделиться новостью в Facebook Поделиться новостью в Twittere Поделиться новостью в VK Поделиться новостью в Pinterest Поделиться новостью в Reddit

Топ новости часа

Британия первая в мире одобрила генную терапию для лечения болезней крови 12:27, 20 Ноя Британия — первая в мире одобрила генную терапию для лечения болезней крови Впервые в мире Великобритания утвердила применение терапии на основе технологии редактирования генома CRISPR для лечения двух наследственных заболеваний. Новое лечение предназначено для помощи людям, страдающим серповидноклеточной анемией и бета-тал...

13:27, 23 Ноя Сбер представил новую версию GigaChat - на основе самой сильной модели для русского языка На международной конференции по искусственному интеллекту AI Journey разработчики Сбера анонсировали новую версию сервиса GigaChat, в основе которого лежит одна из наиболее продвинутых моделей для русского языка с 29 миллиардами параметров. Иллюстра...

23:02, 04 Авг История величайших банкротств в мире Банкротство - это явление, которое сопровождает человечество на протяжении многих веков. Великие империи, магнаты и корпорации оказывались на коленях перед финансовыми трудностями. На сайте https://primorye24.ru/news/post/178448-istoriya-velichayshi...

09:00, 09 Мар Что произойдет, если в мире не останется кошек Кошки играют очень важную роль в природе, а мы этого даже не замечаем Чем занимаются домашние кошки на протяжении дня? В основном они, конечно же, спят — считается, что они уделяют этому по 16 часов в сутки. Также они периодически едят, пьют воду, а...

21:36, 09 Дек Зажглись новые звезды в мире бизнеса Предприниматели и топовые специалисты приняли участие в международном конкурсе Best Business Awards. На днях в Москве в ресторане Caspian прошла церемония награждения победителей. Ведущим знакового мероприятия в деловой сфере стал телеведущий канала...

12:00, 10 Янв Курские дети просили Деда Мороза о мире Новый год – время подарков и сюрпризов, а также почти двух недель каникул для большинства россиян. Курск, исключением не стал. Опуская мрачные геополитические нюансы первых дней 2024-го года, можем смело утверждать, что праздники для курян про...

11:54, 15 Дек В Дубае продали самый дорогой пентхаус в мире В Дубаях продали самый дорогой пентхаус в мире. За него вручили 136 миллионов долларов. Дом разместится на знаменитом острове Палм-Джумейра. Однако сами апартаменты еще не существуют, пишет Architectural Digest. Рекордсменом стал объект площадью 22 ...

14:00, 13 Ноя В Лас-Вегасе представили крупнейшее сферическое здание в мире В Лас-Вегасе представили самое большое сферическое здание в мире. Арена MSG Sphere снаружи оборудована огромным экраном и может транслировать любое изображение. Об этом пишет CNN. Стоимость грандиозной постройки - 2,3 миллиарда долларов. Ее высота -...

20:00, 12 Янв 13-летний американец первым в мире прошел «Тетрис» до конца 13-летний подросток из штата Оклахома в США стал первым в мире, кто успешно прошел все уровни оригинальной версии игры «Тетрис» на оригинальном оборудовании. Уиллис Гибсон достиг 157-го уровня и набрал максимальное количество очков —...

08:27, 15 Ноя Виртуальный мир Ван Гога стал крупнейшим в мире потребителем проекторов Panasonic Одновременная работа 40 цифровых выставок Ван Гога демонстрирует, что мир перенял некоторые вирусные приемы у COVID-19 Эпидемия цифровой Ван Гог-мании поразила Северную Америку. Там одновременно планируется работа 40 выставок с проекционной анимацие...

07:18, 04 Апр Самый мощный в мире МРТ-сканер предоставил первые изображения мозга Самый мощный в мире МРТ-сканер предоставил первые изображения человеческого мозга, достигнув нового уровня точности, который, как мы надеемся, прольет больше света на наш загадочный разум и болезни, которые его преследуют. Исследователи из Комиссии ...

15:18, 30 Мар В мире: Эксперты объяснили нежелание ФРГ помогать французским военным на Украине Немецкие СМИ опубликовали выдержки из доклада научной службы бундестага о невозможности применения 5-й статьи устава НАТО в случае, если войска стран альянса будут атакованы на Украине. Почему немецким политикам потребовалось подобное научное и прав...

22:54, 26 Окт Зачем в современном мире нужна культура здоровья: мнение врача Мы все слышали аббревиатуру ЗОЖ, все знаем расшифровку – здоровый образ жизни. Но при этом мало кто задумывается, что именно это понятие лежит в основе любой сферы жизни, увеличения дохода, развитии и успешности человека. Доктор Ангелина Шестакова о...

16:18, 02 Мар В Швейцарии возводят самую высокую в мире башню, напечатанную на 3D-принтере В почти заброшенной деревне Мулегнс в швейцарских Альпах появится многофункциональное культурное пространство – 30-метровая башня, которая станет самой высокой конструкцией в мире, созданной по технологии трехмерной печати. Об этом сообщает Еuronews...

05:36, 16 Янв Компания LG представляет первый в мире беспроводной прозрачный телевизор LG OLED Компания LG Electronics (LG) представляет первый в мире беспроводной прозрачный телевизор LG OLED на выставке CES 2024. LG SIGNATURE OLED T — настоящее технологическое чудо, сочетающее в себе прозрачный 4K OLED экран и беспроводную технологию переда...

04:45, 07 Ноя Билли Айлиш назвала свой трек Bad Guy глупейшей песней в мире Певица Билли Айлиш считает, что ее трек Bad Guy является глупейшей песней в мире. Об этом она рассказала на шоу Jimmy Kimmel Live! сообщает People. В частности, когда ведущий шоу спросил, есть ли песня, от которой ей сейчас "не по себе", артистка от...

04:54, 20 Апр В мире зацвела альпийская пуйя — это происходит только раз в 20 лет, и у нас есть фотографии Цветы альпийской пуйи. Источник фотографии: plantlust.com В 2021 году работники Ботанического сада Кембриджского университета поделились радостной новостью: у них расцвел редкий кактус Selenicereus wittii. В дикой среде это растение произрастает тол...

16:45, 07 Ноя В открытое море впервые вышел самый крупный в мире круизный лайнер В открытое море впервые вышел самый крупный в мире круизный лайнер Icon of the Seas. Его дебют с пассажирами намечен на 2024 год. Корабль компании Royal Caribbean уже прошел сотни миль и вернулся на причал Meyer Turku в Финляндии, пишет CNN. Верхние...

08:54, 18 Апр Представлен новый Mercedes-AMG C63 2024 с самым мощным в мире четырехцилиндровым мотором Mercedes-AMG C63 2024 выходит в Соединенных Штатах, где на него установлена минимальная цена 85 050 долларов. С пакетом Pinnacle и дополнительными технологиями цена вырастает до 87 100 долларов. Его главным противником является BMW M3, цена которого...

03:27, 06 Янв Razer Blade 16 (2024) — первый в мире ноутбук с OLED-дисплеем 240 Гц представлен официально Компания Razer анонсировал два новых ноутбука серии Blade в рамках подготовки к выставке CES 2024. Младшая модель, Razer Blade 16, стала первым в мире ноутбуком с 16-дюймовой OLED-панелью с частотой обновления 240 Гц, а Razer Blade 18 получил 18-дюй...